基因編輯技術的新突破：MIT 精準基因編輯工具引領醫學變革

「基因編輯領域迎來重大升級。麻省理工學院（MIT）的研究人員發現了一種以驚人精準度修復 DNA 的方法，將有害錯誤降至幾乎為零。這種改良的方法可以使基因疾病的治療更加安全有效。」

CRISPR 基因編輯技術自問世以來，徹底改變了生物醫學研究。最初的 CRISPR-Cas9 系統，如同一把鋒利的剪刀，能夠精確地切割 DNA。但隨之而來的問題是，這種切割方式有時會導致細胞啟動修復機制，反而引入新的錯誤。2019 年，MIT 和哈佛大學 Broad 研究所的科學家們開發出了「先導編輯 (Prime Editing)」技術，被譽為更精準、更安全的基因編輯工具。如同精雕細琢的工匠，先導編輯能夠直接在 DNA 上進行小規模的修改，避免了雙鏈切割可能帶來的風險。這項技術在治療罕見疾病慢性肉芽腫病（CGD）的臨床案例中取得了成功，為基因治療帶來了新的希望。

「原則上，這項技術最終可用於通過直接校正細胞和組織中的小突變來解決數百種遺傳疾病。」

儘管先導編輯技術相較於傳統 CRISPR 更加精準，但它並非完美無缺。在編輯過程中，如果新導入的 DNA 片段未能完全取代原始序列，舊的 DNA 鏈重新連接，就可能導致錯誤發生。雖然大部分的錯誤是無害的，但在極少數情況下，它們可能會促進腫瘤生長或其他健康問題。研究顯示，目前的先導編輯系統的錯誤率大約在 1/7 到 1/121 之間，取決於不同的編輯模式。因此，如何進一步降低錯誤率，提高編輯的安全性，是當前研究的重要課題。

「我們現在擁有的技術確實比早期的基因治療工具好很多，但總是有可能產生這些意想不到的後果。」

為了降低先導編輯的錯誤率，MIT 的研究團隊另闢蹊徑，他們沒有對先導編輯的系統進行調整，而是改良驅動編輯過程的關鍵蛋白。他們從 2023 年的一項研究中獲得了靈感，發現突變後的 Cas9 蛋白會放寬切割位置的限制，不再堅持在同一個 DNA 位置切割。這種「鬆弛」的特性，反而有助於舊 DNA 鏈的降解，使得新的 DNA 鏈更容易被整合，從而減少錯誤的發生。研究團隊通過篩選和組合不同的 Cas9 突變，成功將錯誤率降低至原來的 1/36。

為了進一步提升編輯的準確性，MIT 研究人員將新型 Cas9 蛋白整合到先導編輯系統中，並加入了一種 RNA 結合蛋白，以更有效地穩定 RNA 模板的末端。最終，他們開發出了一種名為 vPE（variant Prime Editor）的新型編輯工具，其錯誤率僅為原來的 1/60，在不同的編輯模式下，錯誤率範圍從 1/101 到 1/543 不等。這些測試是在小鼠和人類細胞中進行的，結果令人鼓舞。這項突破性的成果發表在國際頂尖期刊《自然》（Nature）上，引起了廣泛關注。如欲了解更多細節，請在學術資料庫中搜尋相關論文。

「對於任何藥物，你想要的是有效，但副作用盡可能少。對於您可能進行基因組編輯的任何疾病，我認為這最終將是一種更安全、更好的方法。」

MIT 團隊目前正致力於進一步提高先導編輯的效率，並開發將編輯工具遞送到身體特定組織的方法。他們也希望其他實驗室能夠在其研究中採用新的先導編輯方法。基因編輯技術不僅在疾病治療方面具有巨大潛力，還可以用於研究組織發育、癌細胞演化以及細胞對藥物治療的反應。

「基因組編輯器在研究實驗室中被廣泛使用。因此，治療方面令人興奮，但我們真的很高興看到人們如何開始將我們的編輯器整合到他們的研究工作流程中。」
然而，基因編輯技術的發展也面臨著倫理和監管方面的挑戰。如何確保基因編輯技術的安全、有效和公平使用，避免其被濫用於非治療目的，是我們需要共同思考和解決的問題。隨著技術的進步和認知的加深，我們有理由相信，基因編輯將在未來的醫學領域發揮越來越重要的作用，為人類健康帶來福祉。

Ref:

Massachusetts Institute of Technology. (2025, October 10). MIT’s new precision
gene editing tool could transform medicine. ScienceDaily. Retrieved October 10,
2025 from www.sciencedaily.com/releases/2025/10/251010091553.htm